Waarom RARE-NL

Zeldzame ziekten treffen tot 36 miljoen mensen in de EU, maar vaak zijn er geen behandelingsopties beschikbaar. De ideeën en vroege stadia van de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten zijn vaak afkomstig van academische instellingen. Maar de verdere ontwikkeling stagneert vaak. Dit kan te wijten zijn aan de complexiteit van de ziekte, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico's voor de industrie met beperkte terugbetalingsmogelijkheden, uitdagingen op het gebied van regelgeving en hoge kosten. voor de samenleving. In het klassieke farmaceutische model botsen de belangen van bedrijven, de samenleving, academische instellingen en de overheid regelmatig. Dit leidt tot een systeemfalen: innovaties voor zeldzame ziekten zoals ATMP's en/of op genen gebaseerde therapieën, waaronder RNA-therapieën (ATMP+), en het herbestemmen van geneesmiddelen komen niet optimaal vooruit in de ontwikkeling. De uiteindelijke prijs ligt boven onze bereidheid om te betalen of er is juist geen passende, voorspelbare business case.

Academiegedreven medicijnontwikkeling als een nieuwe route om toegankelijke en betaalbare medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten en herbestemming van geneesmiddelen.

Onze aanpak

RARE-NL heeft als doel expertise samen te brengen. Door onze inspanningen te bundelen, willen we de vooruitgang versnellen en de resultaten verbeteren voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. RARE-NL omarmt een 'case to system'-aanpak en verbindt expertise, bevordert samenwerking en vertaalt inzichten uit individuele cases naar systemische oplossingen voor de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen. Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden op systeemniveau verspreid via (academische) publicaties om de duurzame toegang van patiënten tot herbestemde medicijnen en behandelingen voor zeldzame ziekten te verbeteren.


Om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en herbestemming van bestaande geneesmiddelen te bevorderen zijn nieuwe vormen van regulering en samenwerking in publiek-private partnerschappen (PPP’s) essentieel, gericht op zowel financiële als maatschappelijke meerwaarde. Alle partijen moeten hun individuele krachten en expertise optimaal bundelen om zo’n waardeketen te creëren die het hele traject van fundamenteel onderzoek tot goedgekeurde medicijnen bestrijkt.


De activiteiten van RARE-NL zijn bedoeld om academische partijen te ondersteunen en maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen van de grond te krijgen en zijn gericht op:

  • “Drug repurposing”: Het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe toepassingen.
  • Therapieën voor zeldzame ziekten: Het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame aandoeningen.

RARE-NL; Een nationale hub voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen voor zeldzame ziekten en drug repurposing.

Een hub voor samenwerking

RARE-NL is een samenwerkingsinitiatief waarbij verschillende universitair medische centra hun krachten bundelen als “hub” van FAST , het centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. FAST is een onafhankelijk landelijk expertise- en samenwerkingscentrum, dat innovatie in therapieontwikkeling stimuleert. FAST fungeert als een dynamische netwerkinfrastructuur en brengt kennis samen, bevordert dialogen en betrekt een uitgebreid scala aan experts. Het centrum identificeert de belangrijkste kansen en uitdagingen en pakt deze aan via een alomvattende aanpak, zoals gebruiksscenario's en pilotstudies.

Over RARE-NL

Er zijn in alle umc’s in Nederland veel initiatieven die problemen aanpakken bij de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen. RARE-NL wil een infrastructuur opzetten voor de ontwikkeling van duurzame en betaalbare therapieën via een nationale aanpak die deze verschillende initiatieven samenbrengt met een gedeelde visie op maatschappelijk verantwoorde publiek-private partnerschappen.


Het team bestaat in eerste instantie uit:

Vertegenwoordigers van andere UMC's worden expliciet uitgenodigd om zich aan te sluiten bij deze aanpak van geneesmiddelenontwikkeling onder sociale omstandigheden.